镰状细胞治疗带来焦虑和希望

但她还有其他顾虑，尤其是她 7 岁和 12 岁的两个女儿。 她补充说，基因治疗的长期住院治疗以及数月的康复对他们来说是很困难的。

“他们不是孩子，但他们需要我，”波兰科女士说。

患者询问在疾病过程中何时需要进行基因治疗。 如果他们等得太久，这种疾病会导致中风或对器官和骨骼造成永久性损伤。 但如果疾病轻微且可控，是否最好等待？ 住在休斯顿的 33 岁的安德烈·马塞尔·哈里斯 (Andre Marcel Harris) 认为等待是他最好的选择。

他说：“我没有像其他许多人一样生病。” “在这一点上，基因治疗不是谈话的一部分。”

住在佛罗里达州奥兰多的 20 岁的 Shemar Lewis 有几个担忧——基因治疗潜在的长期副作用、费用以及长达数月的治疗和恢复过程。

然而，镰状细胞是一个主要负担。 由于病重，他从十几岁开始就无法上学——他的学校甚至派老师到他家上学。 他现在已经完成了高中学业，并且有兴趣参军，但后来得知由于镰状细胞性贫血他不会被录取。 通过基因疗法，他告诉他的母亲卡拉·刘易斯，“我将能够真正过上自己的生活。”

但是这样的生活会怎样呢？

没有这种疾病，“患者不知道他们是谁，”住在马里兰州奥因斯米尔斯的 31 岁镰状细胞病患者和倡导者 Teona Woolford 说。 她说，许多人担心“将一个熟悉的问题——镰状细胞——换成别的东西，以及对未知事物的普遍恐惧。”