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一项惊人的壮举,一种新药逆转了脊髓损伤小鼠的瘫痪

美国科学家开发了一种新形式的药物,可促进脊髓损伤小鼠的细胞更新并逆转瘫痪,使它们能够在治疗后 4 周内再次行走。

搜索是 在杂志上发表 科学 周四,其背后的西北大学科学家团队希望在明年初与美国食品和药物管理局 (FDA) 接触,提出人体试验的建议。

领导这项研究的西北大学的塞缪尔·斯托布告诉法新社:“我们研究的目标是开发一种可转化的治疗方法,可以将其引入临床,以防止个体在遭受重大创伤或疾病后瘫痪。”

治愈瘫痪是医学的长期目标,该领域的其他前沿研究包括使用 干细胞 为了制造新的神经细胞(神经元),基因疗法告诉身体产生某些蛋白质来帮助修复神经,或注射蛋白质。

另一方面,Stupp 的团队使用纳米纤维来模拟细胞外基质的结构 – 一种天然存在的分子网络,围绕着负责支持细胞的组织。

每根纤维大约比人的头发细 10,000 倍,由数十万个称为肽的生物活性分子组成,这些分子传递信号以促进神经再生。

在脊柱切开 24 小时后,将治疗以凝胶形式注射到实验室小鼠脊髓周围的组织中。

生物分子(绿色和橙色)与细胞通信以修复受损脊髓的图示。 (马克·塞纽)

该团队决定等一天,因为因车祸、枪击等而遭受严重脊椎损伤的人也在接受治疗方面遇到延误。

4 周后,接受治疗的小鼠恢复了与受伤前一样的粗略行走能力。 那些未经治疗的人没有。

然后让小鼠在细胞水平上检查治疗效果,研究小组发现脊髓有显着改善。

被称为再生轴突的神经细胞的切断延伸已经再生,并且可以作为再生的物理屏障的疤痕组织已经显着减少。

此外,轴突的绝缘层称为髓鞘,它在传输电信号方面很重要,形成了为受损细胞提供营养的血管,更多的运动神经元存活下来。

粒子“跳舞”

该团队的主要发现是在分子中产生特定的突变会加强它们的质量运动并提高它们的效率。

这是因为神经元中的受体 自然地不断运动Stubb 解释说,增加纳米纤维内治疗分子的移动性有助于它们更有效地与其移动目标结合。

研究人员实际上测试了两种版本的治疗——一种有突变,另一种没有——发现接受修改版本的老鼠恢复了更多的功能。

(塞缪尔 I-Stop 实验室/西北大学)

上图:受伤后 12 周,再生血管(红色)通过骨髓细胞(蓝色)支持细胞(绿色)生长。

Stabb 说,科学家们开发的凝胶是同类中的第一个,但它可能会迎来被称为“超分子药物”的新一代药物,因为治疗是许多分子的聚合,而不是单个分子。

据该团队称,这是安全的,因为这些材料会在数周内生物降解并成为细胞的营养物质。

Staub 说,他希望在不需要更多信息的情况下迅速进入下一个人体研究 动物实验,像灵长类动物。

这是因为哺乳动物物种的神经系统非常相似,“没有什么可以帮助 SCI 患者,这是一个巨大的人类问题,”他说。

据官方统计,仅在美国就有大约 300,000 名脊髓损伤患者。 他们的寿命比没有脊椎损伤的人短,而且自 1980 年代以来他们没有改善。

“挑战将是 FDA 将如何看待这些治疗方法,因为它们太新了,”Stube 预测道。

封面图片说明: 带有再生轴突(红色)的脊髓(绿色和蓝色)流向中央损伤。

©法新社

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