中国细胞与基因治疗产业

探索世界舞台上的市场面貌。

在解决亚太地区 (APAC) 制药行业当前和未来的问题时，细胞和基因疗法 (CGT) 应成为主要关注点。股东们争先恐后地投资于制药业改变面貌的治疗市场，毫不奇怪，去年获得了超过 700 亿美元的总资金。

中国也不例外。在经历了动荡的开局之后，该国的 CGT 市场受到了日益令人鼓舞的监管环境、改进的研发基础设施以及资本和人才的涌入的推动。近年来，生物制药行业为全球记录的 CGT 试验的一半以上做出了贡献，并取得了一些世界级的进步。

为了深入了解 CGT 领域，我们将探索塑造其未来的最新发展和关键驱动因素。

细胞疗法正在兴起

根据进行的研究自然，中国的 CAR T 细胞治疗临床试验占全球所有已记录的 CGT 研究的 50% 以上。如今，中国正在进行 200 多项 CAR-T 试验，涉及范围广泛的靶点和症状，从血液肿瘤学到实体瘤。

其中，佛山高德的 Escarta 和 JW Therapeutics 的 relma-cel 是中国首个受监管的 CAR T 细胞疗法，开创了行业新时代。 Biopharma 的创新细胞疗法 (CT) 紧随其后。 Zilda-Cell是Legend Biotech独有的产品，于2月28日获得FDA批准，成功登陆世界舞台。

基因疗法显示出希望

中国基因治疗（GT）市场潜力巨大，落后于CT。罕见病的 GD 尤其令人感兴趣，因为中国庞大的人口基数和现成的患者库可能是一种内在的好处。 Neurof Therapeutics 于 1 月获得 FDA 对新药（IND）批准和欧洲药品管理局（EMA）孤儿院指定，成为勒布朗遗传性视神经疾病的 GT 候选药物。与此同时，中国也加入了血友病药物的全球竞争。今年到目前为止，Philip Biomet 已经通过了第一个患者剂量，并向上海 Vitalgen Bioforma 药物评估中心（CDE）提交了自己的 IND。

刺激增长的主要驱动力

1. 政策。 CGT 产品在任何市场上的成功很大程度上取决于政策。控制是必不可少的，因为必要的检查和储备可确保这些复杂的、改变生活的疗法的安全性。在中国，主要决策者已将 CGT 确定为战略重点。同时，CDE发布了一系列支持CGT发展的技术指南。然而，最近的指导意见与这些努力相矛盾，指出外国投资者不能与中国公司在人类干细胞、基因检测和基因治疗方面进行合作。这对全球性行业来说是一个打击，可能会阻碍增长。

2. 抢先体验机会。 国际士兵进入中国非常困难，尽管“试验区”有助于避免这个问题。例如，希望城和Medicine Connect 提供了独特的机会，通过在国外但在中国没有批准的治疗方法来早期访问和治疗患者。最近，上海浦东等不受限制的贸易区也成为了准入选择。上海的最新政策支持对新疗法的真实世界研究，包括本地获取和 CGT。

3. 创新金融途径。 CT 可能很昂贵，因此公司正在寻找降低成本的方法。例如，复星风筝和 JW 正在推进商业健康保险计划、融资解决方案和基于结果的保险等融资渠道，使数百名患者受益。 GT带有更大的价格标签。为了克服潜在的贴纸冲击，中国企业需要展示 GT 作为一次性治疗的独特价值，并为有需要的患者探索不同的选择。

中国的 CGT 行业有望成为世界舞台上的强大竞争对手——特别是如果它在设计政策、加快准入和提高可负担性方面采取协作和创造性的方法。

上海 Simon-Kutcher 生命科学的高级顾问和额外合作者 Ivy Jiang 对本文做出了贡献。

刘小龙Simon-Kutcher & Partners 合伙人，领导其在大中华区的生命科学部门